9月2日，記者從貴州百靈方面獲悉，該公司參股子公司賾靈生物近日收到《四川大學(xué)華西醫(yī)院臨床試驗倫理審查委員會批件》，同意公司開展“注射用甲磺酸普依司他”治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的有效性和安全性的開放性、多中心Ⅱ期臨床研究。
賾靈生物董事長、首席科學(xué)家陳俐娟指出，2022年2月基于Ⅰ期臨床試驗結(jié)果，國家藥監(jiān)局藥審中心同意注射用甲磺酸普依司他展開單藥治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤的Ⅱ期臨床研究，充分說明在單藥治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤領(lǐng)域急需出現(xiàn)滿足臨床需求的創(chuàng)新藥。
根據(jù)賾靈生物《公司章程》第十七條第八款約定，貴州百靈對賾靈生物今后獲得上市許可的新藥在同等條件下有最終總經(jīng)銷權(quán)，或?qū)樯鲜泄編硇碌睦麧櫾鲩L點。
注射用甲磺酸普依司他（PM）是賾靈生物研發(fā)的表觀遺傳學(xué)靶點組蛋白去乙酰化酶抑制劑（HDAC），具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)式，屬于按《藥品注冊管理辦法》化學(xué)藥品注冊分類1類“境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥”開發(fā)的原創(chuàng)新藥。賾靈生物擁有該藥物全球自主知識產(chǎn)權(quán)，已獲得中國、美國、英國、日本、加拿大、韓國、歐亞聯(lián)盟等國家/地區(qū)組織的授權(quán)專利，覆蓋全球主要國家和地區(qū)。
2018年11月和2021年2月，甲磺酸普依司他分別獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的《臨床試驗通知書》（IND），獲準在中國和美國開展臨床研究。獲批適應(yīng)癥為：復(fù)發(fā)或難治性的以B細胞相關(guān)腫瘤為主的血液系統(tǒng)腫瘤，包括但不限于B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、B細胞急性白血病、T細胞淋巴瘤、T細胞急性白血病。
基于注射用甲磺酸普依司他項目Ⅰ期臨床現(xiàn)有數(shù)據(jù)表現(xiàn)，2022年2月，經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局溝通，注射用甲磺酸普依司他獲準直接開展單藥治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的Ⅱ期臨床研究。該項研究于日前順利獲得《四川大學(xué)華西醫(yī)院臨床試驗倫理審查委員會批件》，正式進入Ⅱ期臨床階段。
據(jù)悉，此次臨床研究組長單位為四川大學(xué)華西醫(yī)院和上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院，由華西醫(yī)院血液內(nèi)科主任牛挺教授和瑞金醫(yī)院副院長趙維蒞教授共同擔任主要研究者，展開多中心的注射用甲磺酸普依司他單藥治療復(fù)發(fā)和難治型彌漫大B細胞淋巴瘤探索性和確證性Ⅱ期臨床試驗研究。
彌漫大B細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常見的一種惡性淋巴瘤類型，屬于侵襲性淋巴瘤。在臨床表現(xiàn)及生物學(xué)上均具有高度異質(zhì)性，可原發(fā)于淋巴結(jié)或結(jié)外器官，局部會形成占位效應(yīng)，出現(xiàn)腫塊和壓迫梗阻。同時腫瘤會導(dǎo)致一系列細胞因子、炎癥介質(zhì)水平升高，引起全身癥狀，如無原因的發(fā)熱、盜汗及體重下降等。數(shù)據(jù)顯示，其全球發(fā)病率占NHL的3l%～34%。在中國，彌漫大B細胞淋巴瘤約占所有NHL的45.8%，在中國和全球分別有20多萬和近100萬存量患者。
值得一提的是，今年5月，我國已經(jīng)批準塞利尼索片上市，與地塞米松聯(lián)用治療多發(fā)性骨髓瘤。因此，截至目前，我國還沒有一款單藥治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤的藥物上市。同時，塞利尼索片費用高達2500元/片，按照每周服用兩次、一次1片計算，患者每月至少需要花費20000元。據(jù)此來看，注射用甲磺酸普依司他市場前景較為廣闊。
據(jù)悉，賾靈生物計劃根據(jù)Ⅱ期臨床試驗結(jié)果，積極爭取申報突破性療法，為復(fù)發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤患者提供更優(yōu)化的治療方案。相關(guān)負責人同時透露，甲磺酸普依司他項目首選適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤，未來還將向其他腫瘤治療賽道探索和布局，采用單藥或聯(lián)用策略探索治療復(fù)發(fā)難治外周T細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、晚期實體腫瘤等其他適應(yīng)癥的治療。
作為該項目Ⅰ和Ⅱ期臨床試驗牽頭研究者，四川大學(xué)華西醫(yī)院血液內(nèi)科主任牛挺教授表示，“在Ⅰ期臨床試驗期間，我們曾收治過既往暴露過西達本胺和自體造血干細胞移植后復(fù)發(fā)難治的彌漫大Ｂ細胞淋巴瘤和外周T細胞淋巴瘤患者，通過注射用甲磺酸普依司他治療后都取得了比較良好的客觀緩解，部分達到完全緩解，同時安全性良好。我們有依據(jù)相信，該藥未來可期，希望盡快完成Ⅱ期臨床試驗，惠及更多目前臨床上未被滿足需求的復(fù)發(fā)難治淋巴瘤患者！”