1月12日，血液病醫(yī)療質量控制與創(chuàng)新轉化研究系列研討會，彌漫大B細胞淋巴瘤多中心醫(yī)療質量控制工作會議暨甲磺酸普依司他治療復發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤多中心Ⅱ期臨床研究工作會議在貴州安順順利召開。
▲ 會議現(xiàn)場
本次會議由四川省國際醫(yī)學交流促進會主辦，上海市血液內科醫(yī)療質量控制中心、貴州省血液內科醫(yī)療質量控制中心、四川省血液內科醫(yī)療質量控制中心、貴州百靈企業(yè)集團制藥股份有限公司及成都賾靈生物醫(yī)藥科技有限公司承辦。
大會由四川大學華西醫(yī)院血液內科主任牛挺教授主持。貴州百靈企業(yè)集團制藥股份有限公司總經理牛民先生，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長、上海血液學研究所所長趙維蒞教授，貴州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院血液內科主任王季石教授先后致辭。來自國家血液病醫(yī)療質量控制中心淋巴漿細胞疾病工作組、國內多省市自治區(qū)血液病醫(yī)療質量控制中心以及參與普依司他臨床研究的多家知名醫(yī)院血液病中心的60余名專家教授通過線上線下結合的方式共同參加會議。
注射用甲磺酸普依司他（PM）是成都賾靈生物醫(yī)藥科技有限公司原研的，獲得全球十多個國家和地區(qū)專利的全新化學骨架的HDAC Ⅰ/Ⅱb高選擇性抑制劑，具有全球領先技術優(yōu)勢，屬化藥1.1類新藥。2018年11月獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗通知書，2021年2月獲得美國藥品管理局（FDA）臨床試驗通知（IND）；2022年2月，在完成Ⅰ期臨床研究的基礎上，再經CDE獲準直接開展單藥治療復發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的Ⅱ期臨床研究。
▲ 成都賾靈生物醫(yī)藥科技有限公司董事長兼首席科學家 陳俐娟教授
會上，賾靈生物董事長兼首席科學家陳俐娟教授對新型HDAC Ⅰ/Ⅱb高選擇性抑制劑甲磺酸普依司他治療復發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）臨床研究進展作了主旨報告。陳教授在報告中指出，2023年第三季度完成了由趙維蒞院長和牛挺教授牽頭的Ⅱa期所有受試者入組，同年第四季度已啟動在全國37家醫(yī)院Ⅱb期臨床研究。既往研究發(fā)現(xiàn)，高選擇性、高活性的普依司他具有全新抗淋巴細胞腫瘤和其他血液腫瘤的機制，具有激活免疫、改善腫瘤免疫微環(huán)境、下調彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）預后不良相關生物標記物的表達，如TP53突變蛋白、IRF4蛋白的表達的作用，并且在藥效學研究中得到證明。在Ⅰ期和Ⅱa期臨床試驗中所表現(xiàn)出來對R/R DLBCL的療效，優(yōu)于現(xiàn)有的全球已批準上市藥物，期待PM能早日惠及廣大病患。
▲ 上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長、上海血液學研究所所長 趙維蒞教授
對于普依司他研究中表現(xiàn)出來的療效，趙維蒞院長在總結時也表示感到非常振奮。她指出，普依司他對腫瘤本身表觀和微環(huán)境的調控達到療效，解釋了多數患者療效的持續(xù)改善，也從理論上解釋了普依司他優(yōu)異的療效數據；希望將以普依司他為代表的具有自主知識產權的臨床研究結合到全國血液病醫(yī)療質控工作當中，通過該體系達到規(guī)范化和創(chuàng)新治療的目標。
牛挺教授表示，普依司他優(yōu)異的臨床數據得益于四川大學華西醫(yī)院血液內科和華西醫(yī)院生物治療全國重點實驗室，以及上海瑞金醫(yī)院對相關機制的深入研究。期待各中心專家結合不同地區(qū)情況為國家血液病醫(yī)療質控中心予以指導，通過國家質控中心的建設讓各省市自治區(qū)質控中心有更好的工作平臺，共同助力本土創(chuàng)新藥推向新的高度，使每位患者獲得最高效的治療。
參會各方人員就如何使該臨床試驗診療質量、管理一體化，保障更多受試者獲益；如何進一步細化、精準化臨床試驗藥物和受試者人群的選擇，使其呈現(xiàn)出與普依司他優(yōu)異的臨床前數據相似的特征；如何基于已有臨床數據和藥理特點規(guī)劃普依司他未來更廣泛聯(lián)合使用的臨床試驗開展等展開進一步的討論，共同完善了臨床研究實施方案和開發(fā)指導。
近年來，隨著人口老齡化的加劇和生活環(huán)境的改變，血液疾病的發(fā)病率逐漸上升，淋巴瘤是最常見的血液腫瘤之一，也是全球發(fā)病增速最快的惡性腫瘤之一。其中彌漫大B細胞淋巴瘤更是具有發(fā)病率高、復發(fā)率高、治療難度大、生存期短的特點。同時，醫(yī)學的進步推動著新療法、新藥物的不斷出現(xiàn)，讓曾經的不治之癥有了新的治愈希望。
此次臨床研究工作會議的圓滿召開，將會極大推動賾靈生物新藥研發(fā)進程，為該品種的臨床研究工作打下堅實基礎。
牛民總經理在會上致辭時表示，后續(xù)，貴州百靈將持續(xù)聚焦重大疾病領域滿足臨床所需，充分發(fā)揮行業(yè)龍頭的引領和帶動作用，同時積極支持下屬子公司以及參股企業(yè)的發(fā)展，為我國醫(yī)藥事業(yè)高質量發(fā)展貢獻更多力量！