4月8日，貴州百靈發(fā)布公告，公司治療血液瘤化藥1.1類新藥“注射用甲磺酸普依司他”項目Ⅰ期臨床試驗啟動會在貴州安順組織召開。
與會專家合影
四川大學華西醫(yī)院血液科主任牛挺教授、四川大學華西醫(yī)院生物治療國家重點實驗室副主任陳俐娟教授、北京博之音科技有限公司臨床統(tǒng)計學家鄭青山教授、歐亞匯智（北京）醫(yī)學研究有限公司執(zhí)行董事饒義偉、貴州百靈企業(yè)集團董事長姜偉等專家和領導出席啟動會。
“注射用甲磺酸普依司他”是由四川大學華西醫(yī)院生物治療國家重點實驗室和貴州百靈共同開發(fā)的全新化學架構的化藥1.1類新藥，貴州百靈已對其做好了頂層設計并擁有全部自主知識產(chǎn)權，已先后向全球9個國家和國際組織申請了發(fā)明專利，覆蓋全球30多個國家/地區(qū)，已獲得美國、澳大利亞等國家的專利授權。
在腫瘤治療領域，組蛋白去乙?；福℉DAC）是一個非常重要的靶點，甲磺酸普依司他屬于對HDAC的I和IIb類亞型選擇性抑制劑。 對HDAC I 類和IIb類的高選擇性，使甲磺酸普依司他相對同類藥物毒副作用更低。甲磺酸普依司他為結構新穎、骨架全新的高效Ia和IIbHDAC選擇性抑制劑。體外酶活性篩選結果顯示，甲磺酸普依司他對 HDAC 家族中與腫瘤關系密切 HDAC 種類（包括HDAC1、2、3、8 亞型）和Ⅱ型類（包括HDAC6、10亞型）具有較高的抑制活性，其活性優(yōu)于已上市的同靶點藥物。臨床前研究結果顯示，注射用甲磺酸普依司他在多個B細胞相關腫瘤動物模型上顯示不僅優(yōu)于現(xiàn)有上市藥物的作用和低毒性，對用伊馬替尼等已上市藥物治療無效或耐藥的血液瘤有一定的優(yōu)勢。
專家就研究方案開展討論
本次項目Ⅰ期臨床試驗主要目的，在于觀察注射用甲磺酸普依司他單次或多次靜脈滴注給藥后在復發(fā)或難治性的以B細胞相關腫瘤患者為主的血液系統(tǒng)腫瘤患者（包括但不限于經(jīng)標準治療后出現(xiàn)疾病進展或不適合接受標準治療的B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、B細胞急性白血病、T細胞淋巴瘤、T細胞急性白血?。┑哪褪苄院桶踩?，將由四川大學華西醫(yī)院國家藥物臨床研究機構GCP中心王永生教授、血液科牛挺教授共同擔任主要研究者。
啟動會上，牛挺教授重點強調(diào)了項目I期臨床試驗方案執(zhí)行、管理實施、風險控制等問題；陳俐娟教授介紹了注射用甲磺酸普依司他前期的研發(fā)背景，產(chǎn)品作用機理以及動物試驗的藥理、毒理結果等。隨后，與會專家們就方案的實施展開了充分討論，并提出寶貴意見。
目前，貴州百靈已全面做好“注射用甲磺酸普依司他”項目的全球知識產(chǎn)權保護和中美雙申報布局設計。后續(xù)，貴州百靈將向美國藥監(jiān)局提交臨床研究申請，后期計劃按照國際人用藥品注冊技術協(xié)調(diào)會的規(guī)則，組織全球多中心臨床研究工作。
當前，加速新藥研發(fā)，已經(jīng)成為全球醫(yī)藥行業(yè)的共識。圍繞以民族藥、苗藥為核心，化學藥和生物藥為兩翼的發(fā)展戰(zhàn)略，近年來，貴州百靈瞄準惡性腫瘤、代謝疾病、感染疾病等重大疾病領域和臨床空白，持續(xù)投入新藥研發(fā)，緊跟國際前沿。
姜偉董事長表示，在前期研究成果支撐下，期待“注射用甲磺酸普依司他”項目臨床研究取得更多豐碩成果，成為未來中國里程碑式的創(chuàng)新藥物典范，為人類腫瘤治療提供更多解決方案，造福人類健康！