3月25日，由貴州百靈組織召開的“甲磺酸普依司他臨床前研究總結(jié)暨申報臨床研究啟動會”在成都順利召開。
中國科學(xué)院院士、四川大學(xué)生物治療國家重點實驗室主任魏于全教授，副主任陳俐娟教授及貴州百靈研發(fā)總監(jiān)夏文等專家出席會議，成都華西海圻醫(yī)藥科技有限公司/國家成都新藥安全性評價中心、四川大學(xué)華西醫(yī)院、四川大學(xué)華西藥學(xué)院等專家和項目組成員參會。
甲磺酸普依司他是貴州百靈具有全部自主知識產(chǎn)權(quán)，與四川大學(xué)生物治療國家重點實驗室合作研發(fā)的原創(chuàng)化藥新藥重點品種，已申請國內(nèi)和國際專利（國際專利已進(jìn)入美國、歐洲、日本等9個國家及組織，覆蓋30多個國家和地區(qū)）。
根據(jù)甲磺酸普依司他作為全新骨架化合物，結(jié)合作用靶點和適應(yīng)癥方向，貴州百靈計劃不僅要向國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）申請臨床研究，也準(zhǔn)備在完成國內(nèi)申報后立即啟動向美國食品藥品管理局（FDA）申報P-IND的程序。
會上，陳俐娟教授對“甲磺酸普依司他”藥學(xué)、藥效學(xué)、藥代動力學(xué)及臨床前安全性評價結(jié)果作了系統(tǒng)的總結(jié)。臨床前研究結(jié)果表明，甲磺酸普依司他治療血液系統(tǒng)腫瘤的高選擇性組蛋白去乙?；胳o脈制劑。藥效學(xué)實驗結(jié)果表明，甲磺酸普依司他在體內(nèi)對癌基因MYC高度活化，進(jìn)展最快的腫瘤亞型伯基特淋巴瘤、癌基因MYC、BCL2或BCL6高度活化的雙重打擊淋巴瘤以及多發(fā)性骨髓瘤均具有顯著優(yōu)勢，其抗腫瘤活性優(yōu)于目前的一線治療方案或二線治療方案以及同類靶點上市藥物。此外，對伊馬替尼耐藥費城陽性急性淋巴白血病亦具有顯著優(yōu)勢。同時，甲磺酸普依司他比同類靶點上市藥物（帕比司他）具有顯著優(yōu)勢的穩(wěn)定窗口。
隨后，各位專家和項目組成員就臨床前試驗情況和臨床研究方向展開了充分討論并提出寶貴意見。
2017年7月，公司與四川大學(xué)華西醫(yī)院簽訂《技術(shù)開發(fā)（合作）合同》，雙方將共同開發(fā)“治療血液瘤化藥 1.1 類新藥普依司他 （暫定名）甲磺酸鹽”項目。
目前，“甲磺酸普依司他”研究項目已全面完成前期臨床前工作，公司計劃在2018年5月向CFDA申請臨床試驗，在完成上述工作后立即啟動向FDA申報P-IND程序，力爭用6至8個月時間完成。若本年度獲得臨床批件，將迅速在四川大學(xué)華西醫(yī)院血液科啟動該品種的I期臨床，其適應(yīng)癥將覆蓋B細(xì)胞相關(guān)血液瘤，包括淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤及白血病。
近年來，貴州百靈在抗腫瘤藥物研發(fā)方面不斷布局，充分整合科研院所和高等院校等資源，探索“產(chǎn)學(xué)研”一體化的自主創(chuàng)新模式。除了“普依司他”項目外，公司在腫瘤藥物方面還擁有抗腫瘤化藥 1.1 類新藥GZ50，以及1類生物新藥EDS01等。
貴州百靈表示，將按照相關(guān)法規(guī)和會議指定的時間規(guī)劃，認(rèn)真完成普依司他項目后期工作計劃，并爭取早日完成全部新藥研究程序，為臨床提供全新的抗腫瘤新藥，為人類的健康事業(yè)作出更大的貢獻(xiàn)。